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　　【制藥網(wǎng) 醫(yī)藥股市】據(jù)悉，2seventy Bio(TSVT.US)盤后漲近7%，報3.85美元。消息面上，2seventy Bio宣布，諾和諾德以4000萬美元收購了其治療A型血友病的候選基因療法及其一項基因編輯技術(shù)的使用權(quán)。該公司表示，將專注于與百時美施貴寶合作的癌癥療法Abecma的商業(yè)化和持續(xù)開發(fā)。
 

　　據(jù)了解，血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。全球血友病患者數(shù)量大概約為70萬，中國有14萬患者。這類患者的關(guān)節(jié)內(nèi)和肌肉內(nèi)出血是尤其常見的臨床癥狀。重復(fù)關(guān)節(jié)出血會導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷，關(guān)節(jié)疼痛和活動幅度受限，嚴重影響患者生活質(zhì)量。在有效療法出現(xiàn)以前，嚴重的血友病患者經(jīng)常無法活到成年，平均預(yù)期壽命短。
 

　　目前，血友病主要分為兩大類：血友病A(也稱為甲型血友病)和血友病B(也稱為乙型血友病)，分別因凝血因子VIII(FVIII，F(xiàn)actor VIII)或凝血因子IX(FIX，F(xiàn)actor IX)基因突變導(dǎo)致凝血因子的缺乏而引起。針對血友病的主要療法是通過定期輸液來補充血液中缺乏的凝血因子，對于沒有因子VIII抑制劑的血友病A患者而言，典型的治療需要每周多次輸注因子VIII替代物。這種療法存在定期輸液的負擔(dān)并且需要為了預(yù)防出血而小心生活，患者亟待新療法的出現(xiàn)。
 

　　基因治療被認為是目前治療血友病的一種前沿療法。2022年8月和11月，針對血友病A和血友病B的兩款基因療法先后面世，給患者帶來了治療新選擇。隨后，輝瑞等跨國藥企紛紛涌入該賽道。
 

　　諾和諾德也在基因療法領(lǐng)域積極布局。早在2019年10月，諾和諾德和bluebird bio聯(lián)合宣布，雙方達成一項為期3年的研究協(xié)議，將聯(lián)合開發(fā)下一代體內(nèi)基因組編輯療法，治療嚴重遺傳性疾病。該合作的重點在于為A型血友病患者開發(fā)出替代注射凝血因子的新型療法，并希望達成“一次治療，終生獲益”的目標。根據(jù)彼時協(xié)議，bluebird bio公司將其MegaTAL基因編輯技術(shù)與諾和諾德在血友病治療方面的專業(yè)知識相結(jié)合，希望可以為血友病患者開發(fā)出具有高度特異性的治療方法。其研發(fā)的重點將先集中在糾正A型血友病的凝血因子VIII的缺失，以及探索其它潛在治療靶點。
 

　　據(jù)了解，血友病領(lǐng)域是諾和諾德持續(xù)深耕并具備優(yōu)勢地位的領(lǐng)域，2022年，諾和諾德研發(fā)的罕見血液病藥物在全球凈銷售額高達6671百萬丹麥克朗(66.89億元人民幣)。早在2017年，諾和諾德的長效重組凝血因子IX Refixia®就在歐盟和美國獲批上市，2019年，另一款長效重組凝血因子VIIINovoThirteen® 獲批，此藥于2023年7月25日向中國遞交了上市申請，已被受理。
 

　　2023年業(yè)績報告顯示，諾和諾德實現(xiàn)全年收入約337.71億美元，同比增長31%。司美格魯肽作為諾和諾德的重磅產(chǎn)品在2023年獲得約212.01億美元的銷售額。
 

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