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該美股盤(pán)后漲近7%,因諾和諾德4000萬(wàn)美元收購公司基因療法等

2024年06月27日 10:59:27來(lái)源:制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量:37039

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  【制藥網(wǎng) 醫藥股市】據悉,2seventy Bio(TSVT.US)盤(pán)后漲近7%,報3.85美元。消息面上,2seventy Bio宣布,諾和諾德以4000萬(wàn)美元收購了其治療A型血友病的候選基因療法及其一項基因編輯技術(shù)的使用權。該公司表示,將專(zhuān)注于與百時(shí)美施貴寶合作的癌癥療法Abecma的商業(yè)化和持續開(kāi)發(fā)。
 
  據了解,血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病,其特征是血液凝結級聯(lián)反應受到破壞,導致失控的出血事件。全球血友病患者數量大概約為70萬(wàn),中國有14萬(wàn)患者。這類(lèi)患者的關(guān)節內和肌肉內出血是尤其常見(jiàn)的臨床癥狀。重復關(guān)節出血會(huì )導致永久性關(guān)節損傷,關(guān)節疼痛和活動(dòng)幅度受限,嚴重影響患者生活質(zhì)量。在有效療法出現以前,嚴重的血友病患者經(jīng)常無(wú)法活到成年,平均預期壽命短。
 
  目前,血友病主要分為兩大類(lèi):血友病A(也稱(chēng)為甲型血友病)和血友病B(也稱(chēng)為乙型血友病),分別因凝血因子VIII(FVIII,Factor VIII)或凝血因子IX(FIX,Factor IX)基因突變導致凝血因子的缺乏而引起。針對血友病的主要療法是通過(guò)定期輸液來(lái)補充血液中缺乏的凝血因子,對于沒(méi)有因子VIII抑制劑的血友病A患者而言,典型的治療需要每周多次輸注因子VIII替代物。這種療法存在定期輸液的負擔并且需要為了預防出血而小心生活,患者亟待新療法的出現。
 
  基因治療被認為是目前治療血友病的一種前沿療法。2022年8月和11月,針對血友病A和血友病B的兩款基因療法先后面世,給患者帶來(lái)了治療新選擇。隨后,輝瑞等跨國藥企紛紛涌入該賽道。
 
  諾和諾德也在基因療法領(lǐng)域積極布局。早在2019年10月,諾和諾德和bluebird bio聯(lián)合宣布,雙方達成一項為期3年的研究協(xié)議,將聯(lián)合開(kāi)發(fā)下一代體內基因組編輯療法,治療嚴重遺傳性疾病。該合作的重點(diǎn)在于為A型血友病患者開(kāi)發(fā)出替代注射凝血因子的新型療法,并希望達成“一次治療,終生獲益”的目標。根據彼時(shí)協(xié)議,bluebird bio公司將其MegaTAL基因編輯技術(shù)與諾和諾德在血友病治療方面的專(zhuān)業(yè)知識相結合,希望可以為血友病患者開(kāi)發(fā)出具有高度特異性的治療方法。其研發(fā)的重點(diǎn)將先集中在糾正A型血友病的凝血因子VIII的缺失,以及探索其它潛在治療靶點(diǎn)。
 
  據了解,血友病領(lǐng)域是諾和諾德持續深耕并具備優(yōu)勢地位的領(lǐng)域,2022年,諾和諾德研發(fā)的罕見(jiàn)血液病藥物在全球凈銷(xiāo)售額高達6671百萬(wàn)丹麥克朗(66.89億元人民幣)。早在2017年,諾和諾德的長(cháng)效重組凝血因子IX Refixia®就在歐盟和美國獲批上市,2019年,另一款長(cháng)效重組凝血因子VIIINovoThirteen® 獲批,此藥于2023年7月25日向中國遞交了上市申請,已被受理。
 
  2023年業(yè)績(jì)報告顯示,諾和諾德實(shí)現全年收入約337.71億美元,同比增長(cháng)31%。司美格魯肽作為諾和諾德的重磅產(chǎn)品在2023年獲得約212.01億美元的銷(xiāo)售額。
 
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